Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导药物A4250治疗胆道闭锁（biliary atresia）的孤儿药资格。胆道闭锁是一种罕见的、威胁生命的肝脏疾病，目前尚没有获批的治疗药物。
在美国和欧盟，A4250目前已被授予多种疾病的孤儿药资格，包括：进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）、Alagille综合征和原发性胆管炎（PBC）、胆道闭锁、原发性胆管炎（PBC）。在美国，A4250也被授予罕见儿科疾病资格、快速通道资格；在欧洲，A4250也已被授予优先药物资格。
孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。在欧洲，罕见病是指发病率不超过万分之五的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，协助临床设计、减免欧盟监管备案费用等，获得欧盟的基金支持，以及产品获批上市后为期10年的市场独占期。
胆道闭锁是最常见的罕见小儿肝病之一，在全球每10万名儿童中，胆道闭锁影响4.5-8.5个儿童。胆道闭锁是一种肝脏和胆管疾病，在出生后2-8周出现症状。胆管受损或缺失导致胆汁和胆汁酸被困在肝脏内，很快导致肝细胞受损和瘢痕化（肝硬化）、甚至肝功能衰竭。约80%的胆道闭锁患者（有或无kasai肝胆肠造口术）在出生后20年内需要进行肝移植。胆道闭锁需要肝移植治疗的最常见小儿肝病。
A4250是一种首创的强效选择性回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用。目前，该药正被开发用于罕见儿童胆汁淤积性肝病的治疗，首个目标适应症为PFIC，目前该药治疗PFIC（1型和2型）已处于一项III期临床研究（NCT03566238）。
除了A4250之外，Albireo公司管线中还有2款药物处于临床阶段，分别为elobixibat和A3384。其中特别值得注意的是elobixibat，今年4月，日本药企卫材将该药以品牌名GOOFICE推向日本市场，成为全球上市的首款回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，这是一种每日一次的口服药物，用于治疗慢性便秘。
elobixibat因具有新颖的作用机制而备受业界关注，该药可通过抑制调节胆汁酸重吸收的胆汁酸转运，从而增加患者体内胆汁酸流向结肠，进而促进肠道分泌更多的水分、促进排便，双管齐下，达到自然而然地改善患者自然排便通畅的效果。根据之前达成的协议，卫材拥有elobixibat在日本及部分亚洲国家（不包括中国）的独家权利，Albireo公司则拥有elobixibat在美国、欧洲、中国及其他地区的权利。除了便秘适应症之外，Albireo公司也正在开发elobixibat治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的潜力。
原文出处：Albireo Granted Orphan Drug Designation by FDA For Lead Product Candidate A4250 for Treatment of Biliary Atresia
原标题：罕见病新药！美国FDA授予Albireo新型回肠胆汁转运体抑制剂A4250胆道闭锁孤儿药资格
本文来源自生物谷，更多资讯请下载生物谷APP(http://www.bioon.com/m/)
